科大研基因編輯新技術 助治阿茲海默症

日期: 17/08/2021

  (星島日報報道)俗稱「認知障礙症」的阿茲海默症,可在患者認知出現問題之前獲得診斷,但目前還未有有效的治療方法。科技大學領導的國際研究團隊,近期成功研發一種新型全腦基因編輯技術,在小鼠模型中證明可以改善阿茲海默症的病理症狀,有潛力發展成為相關疾病的新型長效治療手段。研究結果已獲國際權威科學期刊《Nature Biomedical Engineering》刊載。

  基因編輯在治療家族性阿茲海默症時,可以在疾病症狀出現之前,糾正引發疾病的基因突變;不過,目前尚缺乏有效、高效、非侵入式的運送工具,將基因編輯工具運送到大腦。科大、美國加州理工學院及中國科學院深圳先進技術研究院的研究團隊,研發一種新型的運送工具,可以跨越血腦屏障,通過單次、無創的靜脈注射,將優化的基因編輯工具運送到整個大腦,實現高效的全腦基因編輯。

  團隊利用阿茲海默症轉基因小鼠模型進行研究,發現這種技術可以有效破壞家族性阿茲海默症基因突變,同時,轉基因小鼠在接受基因編輯技術治療的六個月,即平均壽命已過三分之一後,其大腦中被認為引發阿茲海默症神經退行病變的澱粉樣蛋白斑塊,仍然保持較低水平,證明單次治療可以維持長期療效,而且未在小鼠身上發現任何明顯的副作用。

  科大副校長(研究及發展)葉玉如表示,是次的研究工作首次實現了高效的全腦基因編輯,並在全腦範圍有效改善阿茲海默症的病理症狀,進展令人振奮,「在基因編輯技術應用到遺傳性腦疾病治療領域是一個重要里程碑,有助推動相關疾病的精準醫療發展。」



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